武漢科技大學生命科學與健康學院顧潮江教授團隊在國際頂級期刊《分子療法》上發(fā)表突破性研究成果，成功構建全球首款基于外泌體載體的基因編輯系統(tǒng)EMT-Cas12a。這項被稱為“基因魔剪”的創(chuàng)新療法，為艾滋病功能性治愈帶來新的希望。
該技術突破三大世界性技術難關：
精準識別系統(tǒng)：通過外泌體搭載的導航裝置與人工智能多模式識別系統(tǒng)，可精確定位潛伏狀態(tài)的HIV病毒
高效遞送體系：攻克外泌體提純與工程化改造關鍵技術，確保Cas12a充分遞送至目標細胞
廣譜清除能力：實現對不同國家和地區(qū)艾滋病病毒株的全面識別與清除
據介紹，該療法利用人體自身分泌的外泌體作為天然載體，將Cas12a基因編輯器輸送至所有可能感染HIV的細胞，包括處于潛伏期和活躍復制期的病毒。系統(tǒng)中可同時搭載多組“基因剪刀”，對HIV基因組實施多靶點精準切割，顯著提升病毒清除效率。
實驗數據顯示，在接受治療的HIV感染小鼠模型中，三只實驗小鼠中有兩只實現了病毒的完全清除。在人類血液樣本測試中同樣展現出優(yōu)異的病毒清除能力。
該項目自2016年啟動攻關，歷經多年技術積累與反復實驗驗證。目前研究已通過醫(yī)學倫理審查，即將進入人體臨床試驗階段。未來有望通過簡單的靜脈注射方式，為艾滋病患者提供全新的治療選擇。
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